随着医学技术的不断进步，细胞疗法在医学领域大放异彩，特别是造血干细胞移植，已经成为治疗多种严重血液疾病、部分恶性肿瘤以及部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病的重要手段。

然而，这束“救命稻草”价格昂贵。预估算，自体造血干细胞移植费用在10万元左右，而异基因造血干细胞移植费用则高达30万-60万元不等，这对于大多数普通家庭而言，无疑是天文数字。

2024年11月6日，北京医疗保障局正式发布《关于调整完善本市基本医疗保险造血干细胞移植医疗费用报销政策的通知》，将造血干细胞移植技术适用的12种重大疾病，包括急性白血病、慢性白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤以及重型地中海贫血、再生障碍性贫血等罕见病，正式纳入医保报销范畴。

除了北京，我国其他地区也在积极探索干细胞治疗的医保政策，如上海、广东等地已经开始尝试将部分干细胞治疗项目纳入医保范围，这些城市的先行，有望形成全国性的示范效应，推动全国其他省市医保单位跟进，将干细胞移植纳入医保报销范畴，以减轻患者的经济负担。

如今，我国干细胞治疗仍未进入商业化阶段。随着干细胞治疗纳入医保范畴，是否意味着干细胞治疗能得到更多患者的选择，又是否能带动产业上下游发展，进一步加速商业化进程呢？

预计2033年全球市场规模可达384.8亿美元

干细胞（stem cell）是未充分分化、具有再生各种组织器官的潜在功能的一类细胞，它存在于多细胞组织里，经由有丝分裂与分化来分裂成多种的特化细胞，并可利用自我更新来提供源源不断的干细胞。

九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司总经理高岩嵩用“孙悟空的两样本领”比喻干细胞的两种特性，“一种是拔下毫毛一吹，就会变成另外一只猴子——它具有自我复制和再生能力，不断地自我更新，从一个细胞分裂成两个，两个再分裂成四个，以此类推；第二种是七十二变，干细胞可改变自己的形态，在一定条件下由原始状态分化成具有特定功能的成熟细胞。”

干细胞的起源，可以追溯到1868年，著名的德国生物学家Ernst Haeckel首次使用“干细胞”一词来描述受精卵产生生物体所有细胞的特性。1888年，德国动物学Theodor Heinrich Boveri和Valentin Haecker首次对“干细胞”进行定义。

《干细胞研究与治疗》期刊的数据显示，干细胞疗法在一些慢性病领域的临床研究已经展现出令人惊讶的效果。预计未来5-10年内，干细胞有望成为部分慢性病治疗的主流手段。这一趋势令人期待，更多患者将因此受益。

当前，全球6000多项在研干细胞临床试验涉及上百种疾病，包括脊髓损伤、多发性硬化、系统性红斑狼疮等多种疑难杂症。美国、英国等国率先用干细胞移植治疗疾病，并取得一定疗效。在我国，也有多所医院开展了间充质干细胞治疗疾病的临床研究。

据novaoneadvisor行研显示，全球成体干细胞市场规模在2023年达到131.9亿美元，预计到2033年将增长至约384.8亿美元，2024年至2033年期间的复合年增长率（CAGR）为11.3%。这种增长不仅反映了干细胞在医学领域的广泛应用，也预示着未来十年内，干细胞治疗将成为医疗健康领域的重要发展方向。

在国内市场，干细胞行业在2024年同样备受资本青睐。截至目前，国内多家聚焦干细胞领域的生物技术公司成功获得融资。

11月1日，瑞普晨创宣布完成超亿元A轮融资，同时，瑞普晨创还与贝达药业签署了《战略合作协议》，双方将合作开发干细胞治疗业务，在人多能干细胞向胰岛细胞诱导分化技术领域展开深入合作。瑞普晨创致力于拓展细胞疗法在多种重大、疑难疾病领域的应用，已经率先将化学重编程诱导多能干细胞（CiPSC）应用到临床级别制备体系，进一步开展CiPSC分化的胰岛细胞治疗1型糖尿病的临床研究。

11月8日，专注于诱导性多能干细胞（iPSC）基础研究与临床转化的中盛溯源宣布完成1.5亿元B轮融资。融资资金将主要用于加速推进中盛溯源在iPSC细胞治疗领域多款临床管线的临床开发，以及后续产品商业化，推动细胞治疗领域的发展。中盛溯源拥有国内首屈一指的iPSC来源细胞治疗产品工业化开发能力，以及国内最大的中国人群iPSC超级供体库。围绕iPSC核心技术，公司在抗炎修复、肿瘤免疫和再生医学三大医学方向上布局了多类细胞药物管线。

中国尚未批准干细胞产品上市售卖

在监管方面，全球干细胞产业政策松紧不一。

在美国，1995年克林顿政府通过《迪克修正案》限制人类胚胎干细胞研究；2009年奥巴马政府开始支持人类胚胎干细胞研究；2021年，美国州政府批准可以使用未经FDA审批的干细胞治疗疾病，打破干细胞“强监管”处境。

在全球的科学研究中，日本的干细胞研究当属于领先地位，诺贝尔医学奖或生理学奖获得者山中伸弥2007年便完成人诱导性多能干细胞的建立，日本的干细胞研究“双轨制”政策也体现出其前瞻性，除此以外，日本通过《再生医学安全保障法》一面加大对IPS细胞的研究，一面完善双轨制的监管体系。

中国对干细胞的态度以及监管情况如何？

2009年我国干细胞行业曾面临“一放就乱”的现象。在资本推动下，干细胞技术在国内三甲医院遍地开花，在没有进行临床试验评估的情况下对患者进行有偿干细胞临床应用服务。

2012年1月，原卫生部曾叫停干细胞治疗。2012年7月，原卫生部干细胞整顿工作办公室的调查结果是“干细胞治疗已经在我国300家左右的医院、机构开展”。同时，国家药监局将2004-2012年间受理的10项干细胞新药注册申请全部清零，干细胞药物开发回到原点。

如今，我国对干细胞治疗实行“双轨制”监管：由国家卫生健康委员会负责的备案制，适用于由医疗机构主导，在医疗机构内开展的干细胞治疗临床研究和转化应用；由药监部门负责的注册制，适用于由企业主导研发的细胞治疗产品按照药品管理有关规定向国家药品监管部门申报注册上市。

干细胞的治疗流程包括抽取（采集）、制备、储存和回收4个环节。其中，国家严禁回收干细胞。通过移植造血干细胞进行白血病、骨髓瘤等疾病的治疗，是通过技术进行的医疗行为，只允许在三甲医院进行，对应的监管条例为《造血干细胞移植技术管理规范》。除此之外，其余的有关干细胞技术临床使用，甚至是干细胞产品的商业化，国家均未发放过任何准许批文。

不过，这并不代表国家对干细胞持保守态度。相反，为促进干细胞的技术发展，我国先后出台了一系列政策举措。

自2015年起，国家陆续出台《干细胞临床研究管理办法（试行）》《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》和《医疗技术临床应用管理办法》等相关政策，明确了医疗机构作为干细胞临床研究主体及企业作为干细胞产业化主体的作用，加快了干细胞临床研究与转化应用步伐。

2016-2023年，科技部连续8年拨款支持干细胞重点专项，涉及干细胞转化研究、干细胞研究与器官修复。

2024年，干细胞行业迎来了政策利好的密集期。国家发展改革委发布的《产业结构调整指导目录（2024年本）》中，明确鼓励大规模高效细胞培养和纯化、基因治疗和细胞治疗药物等产业的发展，为干细胞行业的进一步发展提供了政策指引。

国家卫健委在干细胞技术与相关产品研发、器官修复与制造、重大疾病的干细胞治疗等多个板块部署了19个指南方向，并拟安排国拨经费概算4.3亿元。此外，国家还通过设立“干细胞国家企业技术中心”等方式，支持干细胞产业的创新发展。

2024年8月，国家卫健委发布的《关于发布国家重点研发计划“常见多发病防治研究”等重点专项2024年度项目申报指南的通知》，将“干细胞研究与器官修复”列入重点专项之一，标志着我国在干细胞领域的科学研究和技术创新将迈上新的台阶。

2024年9月，商务部联合国家卫健委和国家药监局发布了《关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知》，进一步推动了细胞产业的政策扶持。该通知不仅打通了干细胞药品从注册上市到医院临床使用的闭环路径，还放宽了外资进入干细胞行业的限制，打破了此前外资在这一高技术领域的禁入门槛。这一政策的出台，不仅有助于外资资本和技术的引入，还可以通过国际合作加速我国干细胞产业的技术创新和国际化进程。

此外，工信部也发布了关于加快布局建设制造业中试平台的通知，提高细胞及基因治疗药物的科技成果转化和产业化水平。这一政策的实施，将加速细胞科研企业的科技成果转化落地，推动干细胞技术的产业化进程。

商业化还有多久能实现？

不可否认的是，企业应该是干细胞产业化的最终承担者和市场主体，贯穿整个干细胞产业链始终，其在干细胞药品研发、临床试验、成果转化和产业化等方面发挥着主要作用。

但目前来看，在干细胞产业化进程中，医疗机构似乎才是推动干细胞临床研究及转化的更重要一环，承担更多为临床研究申办者的职责，包括学术与伦理审查、临床研究、内部稽查、临床研究质量控制、不良事件的处理和报告、临床研究的中止或暂停等。

在我国，对于干细胞企业，临床治疗政策尚未放开，更不能用于商业。只有获得临床试验资格的三甲医院，同时，干细胞临床研究项目负责人和制剂质量受权人要具备相应的资质条件，才能开展干细胞临床研究。

海南省细胞医疗科技有限公司华东链接中心总裁龚正表示，干细胞药品在国内允许生产，但目前尚未允许相关产品未经许可私自进行市场销售，更不允许假借（细胞治疗）为名进行虚假宣传、非法行医等违规、违法行为。“任何一款药品在上市流通之前，都需要在药监局进行申报立项，并通过与具有资质、实力的正规医疗机构合作，经过药品有效性、安全性、毒理性、稳定性等一系列临床试验，获得药监局批文后，才算取得进入市场的门票。”

国内干细胞产品商业化还要多久能实现？是否已有产品进入临床试验阶段？

今年7月12日，国家药监局食品药品审核查验中心发布了《关于公开征求细胞治疗产品生产现场检查指南（征求意见稿）意见的通知》，对产品生产管理、质量管理、包装标签、产品溯源等方面提出规定，让研发生产干细胞产品的企业有法可依、有规可循，对行业的健康发展起规范指导作用。

次月，8月13日，北京市药品监督管理局核发全国首张干细胞《药品生产许可证》，持证企业可依法开展干细胞药品生产活动，扩大生产规模，提高市场竞争力，进而促进企业的健康发展，标志着我国干细胞药品生产迈入新纪元。

政策的落地，意味着我国干细胞药品研发和生产正式进入了有证可依的新阶段，为干细胞药品的大规模生产和商业化应用奠定了基础：一方面，规范化的生产和管理有助于确保干细胞治疗产品的安全性和有效性，减少不良事件的发生，为患者的治疗提供法律保障，进一步增强公众对干细胞治疗的信心；另一方面也标志着干细胞药物的生产政策已经成熟，监管已经就位，经过严格审批的干细胞药品将能够更快地进入市场，为患者提供更多的治疗选择，也能带动上下游相关产业链的完善和发展。

国内干细胞企业正在为了商业化的目标蓄力前行。

国家药监药品审评中心显示，由铂生卓越生物科技（北京）有限公司自主研发的“艾米迈托赛注射液”于今年6月27日进入优先审评程序，成为国内首款获药监局上市申请受理的干细胞创新药，该药物申请的临床适应症为激素失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。

10月，齐鲁细胞的YFQLXB-UC01注射液获批临床，其间充质干细胞（MSC）源自健康新生儿的脐带组织华通氏胶，针对中、重度急性呼吸窘迫综合征，不同传统制剂，该剂型是一种“现货型”产品，复苏后无须洗涤即可用于静脉输注。

据统计，截至今年10月18日，合计有62款干细胞产品（注射液）进入临床试验阶段，适应症覆盖2型糖尿病、红斑狼疮、地中海贫血、缺血性脑卒中等。

然而，需要注意的是，目前干细胞产品研发和产业发展仍处于早期阶段，相关技术仍未成熟，部分技术仍存在需要突破的核心问题。比如，干细胞药品的安全性问题仍存在争议，特别是针对iPSC产品的争议。如何确保干细胞治疗的安全性，包括避免基因突变、染色体异常和潜在的致癌性，仍是研发过程中的重要关卡。